近日，中山市人民醫(yī)院宣布，一位29歲女患者的單純性難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡被治愈了。據(jù)悉，這是中山市采用CAR-T雙靶點(diǎn)技術(shù)，成功救治單純性難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者，而該技術(shù)合作方正是健康基地園區(qū)企業(yè)歸氣丹生物醫(yī)藥（中山）有限公司（下稱“歸氣丹生物”）。
歸氣丹生物于2018年落地國家健康基地，是美國icarbio生物研發(fā)機(jī)構(gòu)在亞太地區(qū)的研發(fā)及實(shí)驗(yàn)中心，項(xiàng)目同時(shí)在美國和中國進(jìn)行臨床試驗(yàn)，將填補(bǔ)國內(nèi)在T細(xì)胞腫瘤、自身免疫性疾病等研究領(lǐng)域的空白。歸氣丹生物公司主要負(fù)責(zé)美國iCell Gene Therapeutics在中國市場的業(yè)務(wù)，后者是一家集研發(fā)、臨床及其應(yīng)用的綜合性醫(yī)藥公司，致力于將專有的尖端嵌合抗原受體CAR技術(shù)轉(zhuǎn)化為挽救生命的免疫療法。機(jī)構(gòu)創(chuàng)始人Yupo Ma教授就職于美國紐約州立大學(xué)石溪分校，具有多年的生物免疫領(lǐng)域研發(fā)及臨床經(jīng)驗(yàn)。公司擁有多位國際科研專家和臨床專家，研發(fā)實(shí)力處于世界領(lǐng)先水平，具有世界一流的技術(shù)設(shè)備及成熟穩(wěn)定的研發(fā)平臺，目前公司已獲得美國FDA 多項(xiàng)癌癥治療孤兒藥物的生產(chǎn)資格，白血病、實(shí)體瘤及其他自身免疫性疾病的臨床試驗(yàn)資格。2022年，歸氣丹生物入選“2021中國醫(yī)藥創(chuàng)新種子企業(yè)100強(qiáng)”。
29歲女子7年前患上系統(tǒng)性紅斑狼瘡
2015年7月份，22歲的王音（化名）剛生完孩子9個(gè)月，全身起了小紅點(diǎn)，總是發(fā)燒，血小板較低，她就到佛山、廣州的醫(yī)院先后檢查，在省醫(yī)院確診為系統(tǒng)性紅斑狼瘡。當(dāng)年10月，她開始到中山市人民醫(yī)院就診。

“這7年間我每月要到醫(yī)院開一次藥，經(jīng)常要到醫(yī)院做抽血、驗(yàn)?zāi)虻葯z查，還要經(jīng)常吃藥、打針，但病情仍然反反復(fù)復(fù)，非常痛苦。”王音說，為了治療疾病，愛人帶她先后往返廣州多家醫(yī)院診治，高額的費(fèi)用付出沒有給她的病情帶來緩解，后期還出現(xiàn)了狼瘡腎病和腦病，并于去年8月實(shí)施了顱腦手術(shù)，至今顱骨還沒有全覆蓋。”
市人民醫(yī)院風(fēng)濕免疫科主任何善智表示：“這位患者剛?cè)朐簳r(shí)全身水腫，蛋白尿明顯，抗體陽性，我們給她做了傳統(tǒng)的激素、免疫抑制治療，還做了7次生物治療，但效果都不好，出現(xiàn)狼瘡腦病，還出現(xiàn)肺動(dòng)脈高壓、肺纖維化等并發(fā)癥，腎穿刺也發(fā)現(xiàn)狼瘡的活動(dòng)。這說明傳統(tǒng)治療和生物治療都不理想。”
采用一項(xiàng)國際領(lǐng)先的新技術(shù)成功治愈
該院先進(jìn)診斷與先進(jìn)治療臨床研究中心王偉佳博士表示，這個(gè)患者當(dāng)時(shí)大量的蛋白尿已經(jīng)出現(xiàn)狼瘡腦病，非常嚴(yán)重。他們和美國的一位專家進(jìn)行線上討論后達(dá)成共識，在保證患者生命安全的前提下，嘗試采用新的治療方法。
能否把CAR-T技術(shù)應(yīng)用到系統(tǒng)性紅斑狼瘡的治療上？經(jīng)過和病人商量，在醫(yī)院的支持并在美國的歸氣丹生物創(chuàng)始人馬鈺波教授團(tuán)隊(duì)的指導(dǎo)下，王偉佳博士團(tuán)隊(duì)決定采用這種全球領(lǐng)先的新技術(shù)給患者治療。今年5月份病人簽了知情同意書，5月20日對患者進(jìn)行單采細(xì)胞，6月17日回輸T細(xì)胞。
中山市臨床醫(yī)學(xué)研究所所長、市人民醫(yī)院黨委書記袁勇介紹，“這個(gè)治療過程就是把能產(chǎn)生人體免疫因子的淋巴細(xì)胞在體外培養(yǎng)，并采用基因工程技術(shù)使之成為具有靶向殺傷能力的細(xì)胞，然后再重新輸入患者體內(nèi)，有針對性的把‘致病種子’細(xì)胞殺死，這是一種新型精準(zhǔn)靶向療法。”
王音說：“現(xiàn)在我身上的紅點(diǎn)沒有了，激素藥、免疫抑制劑都不用吃了，我的精神也很好，各項(xiàng)指標(biāo)都很好。今天是第三次來復(fù)查，前二次復(fù)查結(jié)果都比較好。我很感謝中山市人民醫(yī)院的醫(yī)護(hù)人員給了我第二次生命。”

資料來源：中山日報(bào)