2017年12月30日，騰訊頭條的新聞讓很多人開始揪心：11歲女童小霖花白血病復(fù)發(fā)偷偷寫“遺書”：媽媽我可能要失約了。講述的是造血干細(xì)胞移植后復(fù)發(fā)的小女孩寫信勸媽媽活下去的感人故事。在小女孩家人瀕臨絕望之際，他們選擇了一種神奇藥物的臨床治療，一個月后，小霖花體內(nèi)的白血病細(xì)胞竟然奇跡般消失了！而令白血病細(xì)胞消失的神奇藥物，正是來自健康基地園區(qū)企業(yè)——歸氣丹生物醫(yī)藥（中山）有限公司（以下簡稱歸氣丹）。

騰訊新聞對小霖花的報道

2015年7月，小霖花還只有9歲時災(zāi)難第一次降臨：診斷急性B淋巴細(xì)胞白血病B-ALL（標(biāo)危），經(jīng)過治療后在2017年3月再次復(fù)發(fā)，幸運的是，通過再次的誘導(dǎo)治療，小霖花又達(dá)到了第二次完全緩解。為了避免再次復(fù)發(fā)，小霖花進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植，以獲得最大的生存機(jī)會�？杉词惯@樣，仍然沒有阻擋不幸第三次降臨。就在家人及醫(yī)生都感到萬分絕望的時候，Super CAR藥物進(jìn)入了醫(yī)院的視線。

2018年1月15日，小霖花復(fù)發(fā)的第28天，成都軍區(qū)總醫(yī)院造血干細(xì)胞移植中心主任劉芳醫(yī)生將 CARVac 細(xì)胞輸入到小霖花體內(nèi)，她也成為了這項技術(shù)產(chǎn)品的全球首個臨床試驗受試者。“一開始劑量比較少。”劉芳說。 輸入 CARVac 后，小霖花因為排異反應(yīng)導(dǎo)致的尚能控制的發(fā)燒變得來勢洶洶，很難控制，就在所有人都萬分緊張時，三天后，小霖花的燒退了，并發(fā)癥沒有后，胃口和精神都好了，大家都震驚了！“后來又輸入了兩次，每次都是發(fā)燒一兩天就退燒了。”劉芳說。 

小霖花與醫(yī)生合影

目前，用最先進(jìn)的檢測方式，也查不到小霖花體內(nèi)的白血病細(xì)胞，在輸入CARVac細(xì)胞6周后，小霖花體內(nèi)的CARVac細(xì)胞仍然保持較多數(shù)量，同時小霖花身體保持很高的免疫細(xì)胞水平，和普通CAR-T輸入3周后就無法檢測到相比，CARVac細(xì)胞的持續(xù)性更強(qiáng)。

 “醫(yī)學(xué)上，至少需要持續(xù)隨訪5年才能作為腫瘤治愈的判斷依據(jù)，但小霖花的這個結(jié)果，讓很多患者可以看到希望�！眲⒎颊f，對于和小霖花一樣的移植后復(fù)發(fā)的患者來說，CARVac讓醫(yī)生患者都看到了一種更為持久和有效的治療方式，這將具有里程碑意義。目前，小霖花的情況較為穩(wěn)定。

小霖花寫的感謝信

康復(fù)后的小霖花在朗讀感謝信

病情穩(wěn)定后，小霖花給主治團(tuán)隊和歸氣丹公司寫了一封感謝信。文中第一個感謝的“Yupo Ma教授”，就是該項技術(shù)的國際專利持有者馬鈺波教授。Yupo Ma教授的另一個身份是歸氣丹生物醫(yī)藥（中山）有限公司的主席兼創(chuàng)始人，而歸氣丹生物醫(yī)藥（中山）有限公司于2017年8月簽約落戶國家健康基地，治療小霖花的細(xì)胞免疫新型技術(shù)就出自該公司臨床研究用CARVac技術(shù)。

此次所使用的藥物是美國公司 iCell Gene Therapeutics研發(fā)的一項Super CAR 新型武器，這是在普通CAR-T基礎(chǔ)上經(jīng)過改進(jìn)成的CARVac。歸氣丹公司表示，將在中山投資建設(shè)亞太區(qū)總部，首期投資預(yù)計1.75億美元，并建立研發(fā)生產(chǎn)基地及亞洲免疫治療中心，將新一代免疫產(chǎn)品CARs引入中國。同時，歸氣丹公司已獲得美國公司iCell Gene Therapeutics獨家授權(quán)，獲得針對不少于10個特定病種CAR-T產(chǎn)品臨床研究應(yīng)用專利在中國及東南亞的使用權(quán)益。

在剛剛召開的十三屆全國人大一次會議開幕會上的政府工作報告提出，將加強(qiáng)癌癥等重大疾病防治攻關(guān)，使科技更好造福人民。歸氣丹公司在國家健康基地成立亞太總部，將填補(bǔ)國內(nèi)在T細(xì)胞腫瘤、自身免疫性疾病等研究領(lǐng)域的空白，為飽受癌癥和免疫疾病困擾的患者帶來新的希望。目前，健康基地聚焦了康方生物、康晟生物、中昊藥業(yè)等腫瘤和自身免疫疾病藥物研發(fā)生產(chǎn)企業(yè)�！笆�三五”期間，國家健康基地將重點建設(shè)蛋白抗體和細(xì)胞免疫治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新中心，引進(jìn)國內(nèi)外高水平研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化項目，促進(jìn)一批創(chuàng)新醫(yī)藥成果在健康基地實現(xiàn)成果轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化，為健康中國做出貢獻(xiàn)！

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美國iCell Gene Therapeutics

iCell Gene Therapeutics是在美國注冊的新型生物技術(shù)研發(fā)高科技公司，本部位于紐約長島高科技孵化園區(qū)，主要從事人類疾病治療領(lǐng)域的免疫產(chǎn)品研發(fā)與生產(chǎn)。公司的研發(fā)實力處于世界領(lǐng)先水平，擁有多位國際頂級科研專家和臨床專家，具有世界一流的技術(shù)設(shè)備及成熟穩(wěn)定的研發(fā)平臺，目前已獲29項國際專利。公司已獲得美國FDA T細(xì)胞癌癥孤兒藥物的生產(chǎn)資格，并在多個醫(yī)院內(nèi)展開臨床實驗，于現(xiàn)階段同時在中國進(jìn)行T細(xì)胞癌癥、白血病以及其他自身免疫性疾病的臨床實驗。

什么是Super CAR (CARVac)

CAR-T細(xì)胞是通過提取患者自身的免疫細(xì)胞，通過基因轉(zhuǎn)導(dǎo)、純化及體外擴(kuò)增后再輸回患者體內(nèi)，相當(dāng)于專門為免疫細(xì)胞裝上導(dǎo)航，讓他們能“認(rèn)出”這些白血病細(xì)胞并產(chǎn)生高效的殺傷。盡管CAR-T細(xì)胞的應(yīng)用在世界范圍內(nèi)已相當(dāng)普遍，但是大部分是異體移植前效果較好，移植以后復(fù)發(fā)則可能導(dǎo)致嚴(yán)重并發(fā)癥，根據(jù)國內(nèi)外的臨床數(shù)據(jù)，預(yù)后效果很不好。和普通CAR-T細(xì)胞相比，CARVac的優(yōu)勢在于將腫瘤靶點和腫瘤疫苗相結(jié)合，除了普通CAR-T通過腫瘤抗原介導(dǎo)的特異性殺傷外，還通過疫苗效應(yīng)把全身免疫系統(tǒng)調(diào)動起來產(chǎn)生殺傷，使殺傷腫瘤效應(yīng)更強(qiáng)烈更持久。此外該種CAR-T可以改變體內(nèi)的淋巴細(xì)胞亞群，減少排異。