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        國(guó)內(nèi)“孤兒藥”嚴(yán)重匱乏:可用藥數(shù)量不足美國(guó)百分之四
        作者:    來源:    發(fā)布時(shí)間:2015-03-17

        “我國(guó)上市"孤兒藥"130個(gè)。按照WHO標(biāo)準(zhǔn),罕見病種類達(dá)6000~8000種,我國(guó)的130種"孤兒藥"遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足罕見病治療需求!比珖(guó)人大代表、四川科倫藥業(yè)董事長(zhǎng)劉革新用“現(xiàn)狀極不樂觀”來形容我國(guó)孤兒藥的現(xiàn)狀,他認(rèn)為,我國(guó)急需借鑒發(fā)達(dá)國(guó)家的成熟經(jīng)驗(yàn),加快罕見病立法,推動(dòng)“孤兒藥”研發(fā),改善我國(guó)罕見病患者的治療狀況。
          由于罕見病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高,很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā),因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。
          關(guān)注罕見病長(zhǎng)達(dá)10年,全國(guó)人大代表,安徽大學(xué)教授孫兆奇向《第一財(cái)經(jīng)日?qǐng)?bào)》記者坦言,雖然有130種藥,但能治愈的孤兒病數(shù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于這個(gè)數(shù)量,因?yàn)橛行┧幹委煹氖峭环N病,由于進(jìn)口少,目前很多國(guó)內(nèi)的孤兒病患者面臨“國(guó)外有藥,國(guó)內(nèi)無藥”的現(xiàn)狀。
          “孤兒藥”困境
          孤兒藥其實(shí)是指治理罕見病的藥品,由于患者人數(shù)太少,所以通常這些藥品都會(huì)被預(yù)計(jì)難以收回成本,導(dǎo)致廠家生產(chǎn)的積極性減弱。根據(jù)世界衛(wèi)生組織對(duì)罕見病定義,其是指患病人數(shù)占人口總數(shù)0.65‰~1‰的單種疾病或病變,比如血友病、苯丙酮癥、軟骨發(fā)育不全癥、白化癥等,此前由于“冰桶挑戰(zhàn)”受到關(guān)注的冰凍人便是罕見病的一種。孫兆奇估算,目前國(guó)內(nèi)孤兒病患超過2000萬人。它們大多數(shù)是因遺傳缺陷導(dǎo)致的。
          不過,“截至目前,中國(guó)對(duì)罕見病的認(rèn)定還沒有明確的官方標(biāo)準(zhǔn),更沒有關(guān)于罕見病的法規(guī)!眲⒏镄卤硎荆松鲜械臄(shù)量少,在可負(fù)擔(dān)性方面,現(xiàn)階段我國(guó)罕見病患者不得不面對(duì)價(jià)格昂貴、進(jìn)入基本藥物和醫(yī)保目錄少、報(bào)銷比例不高等問題。目前美國(guó)批準(zhǔn)的“孤兒藥”中,納入我國(guó)基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄的共有39個(gè),其中3個(gè)為甲類藥物,可享受全額報(bào)銷,其余為乙類或省增補(bǔ),患者還要負(fù)擔(dān)一定比例的費(fèi)用,約為5%~20%。孫兆奇舉例,以上海市為例,2010年出臺(tái)了罕見病患者基本醫(yī)療保障制度,只有12個(gè)孤兒病被納入范圍內(nèi)。
          而孤兒病的醫(yī)治費(fèi)用不低,以戈謝病患者為例,一個(gè)成年患者的藥費(fèi)每年超過200萬元,且需要終生用藥,很少有戈謝病患者能夠自行買藥。劉革新表示,這個(gè)案例只是我國(guó)罕見病患者缺乏“孤兒藥”困境中的冰山一角。
          劉革新認(rèn)為,我國(guó)尚無系統(tǒng)完善的鼓勵(lì)研發(fā)“孤兒藥”的政策。本報(bào)記者了解到,我國(guó)在2009年公布了《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》,對(duì)罕見病制定了相應(yīng)的特殊審批渠道,不過,“國(guó)內(nèi)因?yàn)檎、市?chǎng)等原因,孤兒藥研究幾乎是空白,相對(duì)國(guó)外,研究成本非常高,所以基本上依賴進(jìn)口!睂O兆奇表示。而根據(jù)劉革新提供的數(shù)據(jù),特殊審批中“孤兒藥”受理的數(shù)量很少,2009年、2010年、2011年“孤兒藥”受理量分別為10、16、18個(gè);2012~2014年“孤兒藥”受理量尚未查到。
          劉革新認(rèn)為原因在于,以上法規(guī)尚無相關(guān)審評(píng)程序細(xì)則出臺(tái),具體落實(shí)執(zhí)行的效果不顯著,而在稅收抵免、注冊(cè)審批費(fèi)免除、市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)、單獨(dú)定價(jià)、醫(yī)保扶持方面則完全沒有激勵(lì)政策,從而導(dǎo)致制藥企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)“孤兒藥”的積極性不高。記者注意到,直到2010年10月,我國(guó)第一個(gè)罕見病防治協(xié)會(huì)山東省罕見疾病防治協(xié)會(huì)才成立。
          拯待提速的“孤兒藥”認(rèn)定
          孫兆奇呼吁,目前設(shè)立“罕見病防治法”,在他看來,目前我國(guó)存在缺法、缺藥、缺關(guān)注三大問題,整體上推進(jìn)的太慢,“現(xiàn)在有些病國(guó)外有藥,但國(guó)內(nèi)沒藥,導(dǎo)致一些患者無藥可治,這與孤兒藥的進(jìn)口渠道匱乏也有關(guān)!比珖(guó)人大代表、桂林市工人文化宮副主任向惠玲也注意到這個(gè)問題,她認(rèn)為,既然我國(guó)目前還未研究出這類藥物,而國(guó)外有的話,可降低藥物引進(jìn)標(biāo)準(zhǔn),通過中外合作方式將藥物引入國(guó)內(nèi)。
          劉革新建議,我國(guó)應(yīng)該建立“孤兒藥”認(rèn)定制度,并將這種認(rèn)定作為孤兒藥注冊(cè)審批的前置程序,獲得認(rèn)定者可享受特殊審批等相應(yīng)優(yōu)惠政策;多方聯(lián)動(dòng)制定科研激勵(lì)政策和產(chǎn)業(yè)政策引導(dǎo)“孤兒藥”研發(fā);制定“孤兒藥”市場(chǎng)獨(dú)占、單獨(dú)定價(jià)與稅費(fèi)減免的優(yōu)惠政策;建立和完善罕見病醫(yī)療保障制度。
          而根據(jù)歐美的經(jīng)驗(yàn),優(yōu)惠政策確實(shí)能使這個(gè)小眾的藥品加快發(fā)展,比如美國(guó)規(guī)定對(duì)“孤兒藥”在臨床研發(fā)期享有50%的課稅扣除優(yōu)惠,并可向前延伸3年,向后延伸15年,總稅收減免可達(dá)臨床研究總費(fèi)用的70%;此外還規(guī)定可減免“孤兒藥”注冊(cè)費(fèi)用等。
          在1984年以前,世界上還沒有一種“孤兒藥”,劉革新提供的數(shù)據(jù)顯示,美國(guó)1983年批準(zhǔn)了《罕見病藥物法》之后,新“孤兒藥”的出現(xiàn)呈直線上升趨勢(shì)。截至2015年2月4日,美國(guó)已經(jīng)有3310種產(chǎn)品被認(rèn)定為“孤兒藥”,其中483種獲批上市,為世界之最。歐盟在1999年罕見病藥物法規(guī)實(shí)施前,僅有8種“孤兒藥”審核通過,但到2012年,已有約1000種“孤兒藥”得到認(rèn)定,其中70種“孤兒藥”獲得上市批準(zhǔn)。
          孫兆奇認(rèn)為,國(guó)家立法需要一個(gè)漫長(zhǎng)的過程,為緩解患者的燃眉之急建議對(duì)有罕見病防治經(jīng)驗(yàn)地區(qū)經(jīng)驗(yàn)匯總一下、提煉一條好的制度,在全國(guó)范圍參考。此前上海市人大代表陳崎也曾提出,建議相關(guān)部門要做好“頂層設(shè)計(jì)”,采取合理措施進(jìn)一步加強(qiáng)對(duì)罕見病患者的幫扶力度,進(jìn)一步加強(qiáng)對(duì)罕見病的治療方法和治療藥物的研發(fā)。

         

         

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